Por MARILYNN MARCHIONE, Associated Press
OAKLAND, California, EE.UU.
Agencia (AP)
Por primera vez, un equipo de científicos ha intentado editar un gen dentro de un cuerpo humano, en un audaz intento de cambiar de forma permanente el ADN de una persona para tratar de curar una enfermedad.
El experimento se hizo esta semana en California con el paciente Brian Madeux, de 44 años. A través de un gotero intravenoso, recibió miles de millones de copias de un gen correctivo y una herramienta genética para cortar su ADN en un punto concreto.
“En cierta forma te llena de humildad” ser el primero en probarlo, explicó Madeux, que tiene una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter. “Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Ojalá me ayude a mí y a otras personas”.
Podría pasar un mes hasta ver si está funcionando, y las pruebas lo certificarán en tres meses.
Si tiene éxito, podría ser un gran impulso para el incipiente campo de la terapia genética. Los científicos han editado genes humanos antes, modificando células en el laboratorio que después se devuelven a los pacientes. También hay terapias genéticas que no implican modificar el ADN.
Pero estos métodos solo pueden utilizarse para unos pocos tipos de enfermedades. Algunos dan resultados que no son duraderos. Otros proporcionan un nuevo gen como una pieza de repuesto, pero no controlan dónde se inserta en el ADN, lo que podría causar un nuevo problema como el cáncer.
Esta vez, la modificación ocurre de forma precisa dentro del cuerpo. Es como enviar un diminuto cirujano para colocar el gen exactamente en la posición adecuada.
“Cortamos su ADN, lo abrimos, insertamos un gen, lo remendamos. Reparación invisible”, explicó la doctora Sandy Macrae, presidenta de Sangamo Therapeutics, la empresa de California que está probando esta técnica para dos enfermedades metabólicas y la hemofilia. “Se convierte en parte de su ADN y está ahí por el resto de su vida”.
Eso también implica que no hay vuelta atrás, ninguna forma de borrar ningún error que pueda causar la modificación.
“En realidad estamos jugando con la Madre Naturaleza” y los riesgos no pueden conocerse por completo, pero los estudios deben seguir adelante porque estas son enfermedades incurables, señaló un experto independiente, el doctor Eric Topol, del Scripps Translational Science Institute de San Diego.
Se han tomado medidas de protección y las pruebas en animales fueron muy alentadoras, indicó el doctor Howard Kaufman, científico de Boston y miembro del comité de los Institutos Nacionales de Salud que aprobó los estudios.
Las posibilidades de la edición genética son demasiado grandes para ignorarlas. “Por ahora no hay evidencias de que esto vaya a ser peligroso”, señaló. “Este no es el momento de asustarse”.
